L'Epn, l'emoglobinuria parossistica notturna è caratterizzata dall'emolisi, cioè dalla distruzione dei globuli rossi. Oggi esiste una terapia in più: l'Aifa, l'Agenzia italiana del farmaco, ha approvato la rimborsabilità di un farmaco, il ravulizumab, per il trattamento di adulti affetti dalla malattia. Il trattamento potrà curare le emolisi con sintomi clinici indicativi di elevata attività della malattia, e anche per pazienti adulti clinicamente stabili dopo essere stati trattati con un altro medicinale, l'eculizumab, per almeno gli ultimi sei mesi. Ravulizumab è il primo e unico inibitore del complemento C5 a lunga durata d'azione.

"L'emoglobinuria parossistica notturna è una malattia ultra rara, debilitante e potenzialmente fatale. Siamo di fronte a una malattia molto variabile che comporta ritardi nella diagnosi e sintomi che possono cambiare nel tempo. La qualità della vita dei pazienti dipende proprio dai sintomi causati dalla malattia e dalla rapidità con cui la malattia viene diagnosticata per essere gestita in modo appropriato", ha dichiarato Simona Sica, direttore dell'Unità operativa complessa di Ematologia e Trapianto di Cellule Staminali della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs di Roma.

"Oggi i pazienti possono contare su un farmaco che riduce l'emolisi in modo estremamente significativo, tuttavia la terapia comporta un'infusione ogni due settimane, che può essere un impegno importante per i pazienti e i caregiver - ha sottolineato Wilma Barcellini, dirigente medico di I livello, responsabile della Uos Fisiopatologia delle Anemie, Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano - Avere a disposizione un farmaco come ravulizumab, che ha un minor carico di trattamento ma la stessa efficacia e sicurezza, è un importante passo avanti per i pazienti con Epn".